Obiettivi formativi
L’obiettivo principale del corso è di fornire allo studente gli strumenti per conoscere e comprendere le proprietà, l’ambito di applicazione e le problematiche inerenti la produzione e l’utilizzo dei farmaci prodotti mediante processi biotecnologici.
La trattazione di argomenti di carattere generale, come le tecniche per la produzione, la caratterizzazione e la purificazione di farmaci biotecnologici, e degli aspetti legati alle proprietà farmacodinamiche, farmacocinetiche, alla tossicità ed alla immunogenicità dei preparati biotecnologici permetterà allo studente di applicare le conoscenze acquisite alla individuazione e valutazione delle proprietà caratterizzanti e delle potenziali problematiche relative ai singoli farmaci biotecnologici.
Prerequisiti
Conoscenza di nozioni di base di chimica-farmaceutica, biochimica, chimica organica, immunologia e farmacologia, necessarie per comprendere la composizione, l’utilizzo e le criticità delle proteine ricombinanti in ambito terapeutico.
Contenuti dell'insegnamento
La prima parte del corso fornirà allo studente conoscenze di base relative ai fondamenti delle metodologie biotecnologiche e di altre tecniche e metodiche che trovano applicazione nella progettazione, produzione, purificazione e caratterizzazione di farmaci biotecnologici.
Successivamente verranno trattate le principali classi di farmaci biotecnologici utilizzati in diverse aree terapeutiche, tra i quali ormoni, enzimi, citochine, anticorpi monoclonali ecc. Per ciascun farmaco verranno descritte le modalità di produzione, il meccanismo d’azione e l’applicazione terapeutica, nonché le proprietà farmacocinetiche e la tossicità.
Mediante lo studio delle relazioni struttura-attività e struttura-proprietà verranno presentati esempi di analoghi di proteine fisiologiche aventi migliorate proprietà farmacodinamiche e farmacocinetiche.
Programma esteso
Introduzione alle biotecnologie
Cenni alla tecnologia del DNA ricombinante
Produzione su larga scala di farmaci biotecnologici
Analisi, purificazione e caratterizzazione di farmaci biotecnologici
Proprietà chimiche, chimico-fisiche e reattività di farmaci biotecnologici; stabilità e meccanismi di degradazione.
Pegilazione di farmaci biotecnologici
Ormoni polipeptidici: insulina, glucagone, ormone della crescita, ormone follicolo-stimolante, ormone luteinizzante, paratormone.
Citochine: interleuchine (IL-1, IL-2); interferoni; fattori di crescita emopoietici (G-SCF, eritropoietina)
Proteine del sangue: fattori della coagulazione (VII, VIII, IX); agenti trombolitici (t-PA).
Enzimi: desossiribonucleasi; beta-glucocerebrosidasi; alfa-galattosidasi
Vaccini ricombinanti: vaccini vivi ed attenuati, vaccini vettore, vaccini a subunità.
Anticorpi monoclonali, immunoconiugati e radioimmunoconiugati: rituximab, ofatumumab, ibritumomab tiuxetan, gemtuzumab ozogamicin, muromonab, catumaxomab, daclizumab, basiliximab, infliximab, adalimumab, certolizumab pegol.
Recettori solubili: etanercept, abatacept.
Bibliografia
Maria Luisa Calabrò, Compendio di Biotecnologie Farmaceutiche, EdiSES, Napoli
Daan J.A. Crommelin, Robert D. Sindelar, Biotecnologie Farmaceutiche, Zanichelli, Bologna
Thomas L. Lemke, David A. Williams, Victoria F. Roche, S. William Zito, Foye’s Principi di Chimica Farmaceutica, sesta edizione italiana, Piccin, Padova.
Metodi didattici
Lezioni frontali
Modalità verifica apprendimento
Il raggiungimento degli obiettivi previsti dal corso verrà verificato attraverso un esame orale. Mediante domande relative ai diversi argomenti trattati durante il corso verrà accertato se lo studente ha raggiunto l’obiettivo della conoscenza e della comprensione dei contenuti e la capacità di applicare le conoscenze acquisite mediante collegamenti tra gli argomenti trattati, anche in un contesto multidisciplinare.
La preparazione verrà considerata sufficiente qualora lo studente dimostri di avere una conoscenza e comprensione degli aspetti principali di ogni argomento trattato e sappia applicare tale conoscenza e comprensione alla discussione degli argomenti oggetto dell’esame orale.
Durante l’esame orale verranno valutati l’acquisizione e l’utilizzo da parte dello studente di una terminologia ed un linguaggio appropriato alla esposizione degli argomenti relativi al corso, finalizzati all’accrescimento delle abilità comunicative dello studente.
Il voto ottenuto al superamento del modulo di Farmaci Biotecnologici verrà mediato con quello relativo al modulo di Complementi di Chimica Farmaceutica per determinare il voto finale relativo al Corso Integrato di Complementi di Chimica Farmaceutica/Farmaci Biotecnologici.
Altre informazioni
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