Parma, 10 ottobre 2026 - Realizzare una sorta di ‘carta d’identità’ della leucemia di cui soffre ciascun paziente. Capire non solo com’è fatta la malattia, ma anche come reagisce ai diversi farmaci in ogni singola persona. E, quindi, mettere a punto una terapia il più possibile mirata, personalizzata ed efficace.
É la nuova frontiera della medicina funzionale di precisione, un approccio innovativo che può contribuire ad ampliare le possibilità terapeutiche per le persone colpite da leucemie acute e a rendere le cure sempre più vincenti. Vanno in questa direzione due importanti studi del Laboratorio di Ematologia traslazionale e chemogenomica (THEC) dell’Università di Parma, diretto da Giovanni Roti, professore ordinario del Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell’Ateneo e direttore dell’Ematologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma. I due lavori, dedicati alle leucemie linfoblastiche acute a cellule T (Lal-T), sono stati pubblicati su ‘Blood’, rivista dell’American Society of Hematology (Ash), e su “npj Precision Oncology”, del gruppo Nature.
Le due iniziative sono state finanziate dall’Associazione italiana per la ricerca sul cancro (Airc) e dalla Fondazione Gimema. Per testare queste nuove terapie, tuttavia, era necessario realizzare un laboratorio dal livello tecnologico molto avanzato: centrale è stato il contributo della Regione Emilia-Romagna che ha sostenuto il progetto con un finanziamento di 400mila euro, coinvolgendo tutte le strutture di ematologia regionali e consentendo ai pazienti con leucemia acuta di accedere a questa pratica innovativa.
L’obiettivo ora è un possibile sviluppo su scala nazionale, valorizzando l’infrastruttura dell’Ematologia di Parma come strumento per orientare cure sempre più mirate evitando trattamenti non necessari.
“I risultati di questi due studi sono importantissimi, ne può andare fiera l’intera Regione che li ha sostenuti e, più in generale, il Paese - spiegano il Presidente della Regione, Michele de Pascale, e l’Assessore alle Politiche per la salute, Massimo Fabi -. É la dimostrazione che sostenere la ricerca con risorse pubbliche porta a mettere a disposizione dei cittadini tecnologie innovative con un potenziale impatto concreto sulle cure. In particolare, la medicina funzionale di precisione ci dice che per affrontare malattie complesse come le leucemie acute non basta conoscerne le caratteristiche genetiche, ma è altrettanto importante capire, caso per caso, come le cellule leucemiche rispondono concretamente ai diversi farmaci”.
“È un cambio di prospettiva importante - aggiungono de Pascale e Fabi -, perché significa mettere sempre più la persona e le caratteristiche specifiche della sua malattia al centro delle scelte terapeutiche, con l’obiettivo di ampliare le possibilità di cura soprattutto nei casi più difficili e quando le terapie standard non sono sufficienti. Come Regione- concludono presidente e assessore- continueremo a investire nella ricerca, nell’innovazione e nelle competenze, perché rafforzare la ricerca significa rafforzare il nostro Servizio sanitario pubblico e, soprattutto, aumentare la possibilità di offrire alle persone cure sempre più personalizzate, appropriate ed efficaci”.
“Il laboratorio THEC è un’eccellenza di livello internazionale e un orgoglio per il nostro Ateneo. Il gruppo di ricerca coordinato dal professor Roti – osserva il Rettore dell’Università di Parma Paolo Martelli - lavora con risultati davvero incredibili per individuare nuove strategie di cura per le leucemie acute, contribuendo allo sviluppo di terapie più efficaci e personalizzate. È questo l’elemento da sottolineare: il valore della ricerca, la sua indispensabilità, per arrivare a ricadute nella pratica clinica”.
“Salutiamo con soddisfazione il lavoro del gruppo di ricerca dell’Ematologia del nostro Ospedale, guidato da Giovanni Roti. Investire nella ricerca significa creare le condizioni affinché l’innovazione nel campo delle malattie ematologiche si traduca in opportunità concrete di cura – afferma Anselmo Campagna, Direttore delle Aziende sanitarie di Parma - Questa è la direzione in cui vogliamo continuare a muoverci, una medicina di precisione capace di valorizzare i progressi scientifici e trasformarli in percorsi terapeutici che cambiano la vita delle persone”.
“Questi risultati testimoniano la dedizione messa in campo da questo gruppo di ricerca che negli ultimi anni ha pubblicato lavori su riviste di alto prestigio internazionale, confermando la vocazione del Centro di ematologia e del Centro trapianti di midollo osseo di Parma a sviluppare una ricerca vicina ai bisogni concreti dei cittadini - sottolinea il prof. Roti -. Le strategie adottate per l’identificazione di nuovi target nelle leucemie acute, insieme all’unica piattaforma italiana di drug response profiling (Drp) per le malattie ematologiche, rappresentano un motivo di grande orgoglio, perché si tratta di strumenti che hanno già raggiunto numerosi pazienti in tutta Italia, nati da un percorso pensato per essere accessibile: una proposta- conclude- scientificamente solida, allineata agli standard europei e sostenuta da finanziamenti pubblici e donazioni liberali”.
Una ricerca pubblica, sostenuta da investimenti e collaborazione
Il progetto è stato realizzato nell’ambito di un trial accademico nazionale no-profit, indipendente dall’industria farmaceutica. Per sviluppare questa capacità di ricerca sono stati fondamentali finanziamenti competitivi e donazioni, che hanno consentito di acquisire tecnologie in grado di effettuare le analisi in tempi compatibili con il percorso di cura.
Gli studi sono stati finanziati da Airc e Fondazione Gimema, mentre il contributo di Fondazione Cariparma e Ail Parma è stato determinante per l’acquisizione delle tecnologie necessarie. Un investimento che oggi mette a disposizione della ricerca e della cura una capacità tecnologica avanzata, indispensabile per sviluppare ulteriormente questo tipo di approccio.
Fondamentale anche il lavoro di una squadra composta da dottorande e dottorandi, studentesse e studenti, ricercatrici e ricercatori e personale tecnico: competenze diverse che hanno lavorato insieme quotidianamente, integrando ricerca di base, tecnologia e attività clinica.
I due studi raccontano così un unico percorso: capire meglio la leucemia per individuare nuovi bersagli terapeutici e trasformare queste conoscenze in strumenti capaci di orientare concretamente le scelte di cura. Un percorso che parte dalla ricerca e dai modelli sperimentali e arriva alla sperimentazione clinica, puntando a un obiettivo molto concreto: offrire, anche nelle forme più difficili della malattia, nuove possibilità terapeutiche sempre più personalizzate.
Dalla ricerca di nuovi bersagli alle possibili nuove terapie
Il primo studio, pubblicato su “Blood” che vede Anna Montanaro, ricercatrice del Dipartimento di Medicina e Chirurgia, prima autrice, ha individuato una nuova vulnerabilità delle cellule leucemiche. I ricercatori hanno studiato in particolare la proteina Wnk1, scoprendo che bloccarne l’attività può ostacolare la moltiplicazione delle cellule leucemiche. L'inibizione della proteina, ottenuta attraverso approcci genetici e mediante farmaci sperimentali, interferisce infatti con alcuni meccanismi fondamentali della divisione cellulare. Non si tratta ancora di una terapia disponibile per i pazienti, ma il risultato rappresenta l’identificazione di una nuova vulnerabilità biologica della malattia, che dovrà essere ulteriormente studiata e sviluppata prima di poter arrivare, eventualmente, a un utilizzo clinico.
La “carta di identità” della leucemia per orientare le cure
Il secondo studio, pubblicato su “npj Precision Oncology” del gruppo Nature con Luca Pagliaro, ricercatore del Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell’Università di Parma e medico dell’Ematologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria, come primo autore, porta invece la ricerca verso la sperimentazione clinica. Il lavoro presenta i risultati del trial multicentrico nazionale Gimena All2720, realizzato dalla collaborazione tra il gruppo di Parma, la Fondazione Gimema e numerosi centri ematologici italiani.
L’obiettivo è verificare se sia possibile individuare opzioni terapeutiche personalizzate per le persone con leucemia linfoblastica acuta a cellule T, soprattutto nei casi recidivati o resistenti alle terapie, quando le possibilità di trattamento sono più limitate. Dai campioni dei pazienti vengono isolate le cellule leucemiche, che vengono poi esposte in laboratorio a centinaia di molecole farmacologiche. I ricercatori possono così misurare direttamente quali farmaci riescono maggiormente a contrastare le cellule tumorali. Queste informazioni vengono quindi incrociate con il profilo genetico e molecolare della leucemia e il risultato è un profilo individuale della malattia, una sorta di “carta di identità” che può aiutare a individuare le opzioni terapeutiche potenzialmente più adatte al singolo caso.
Si tratta del cuore della medicina funzionale di precisione: non fermarsi alla fotografia genetica della malattia, ma verificare anche direttamente come quelle cellule rispondono ai farmaci. Lo studio dimostra la possibilità di applicare questo modello su scala nazionale, affiancando alle informazioni genomiche una misurazione concreta della sensibilità delle cellule leucemiche ai farmaci. I risultati rappresentano una prima importante evidenza a sostegno dell’utilizzo della medicina funzionale di precisione per ampliare le possibilità terapeutiche, in particolare nei casi in cui non siano disponibili trattamenti standard efficaci.
